目的探讨环磷酰胺结合糖皮质激素治疗肾病综合征患者的临床效果及对肾功能的影响。方法选取2022年3月至2024年9月本院收治的70例肾病综合征患者作为研究对象，按照随机数字表法分为单激素组和环磷酰胺组，各35例。单激素组采用糖皮质激素治疗，环磷酰胺组采用糖皮质激素联用环磷酰胺治疗。治疗12个月后，比较两组肾功能指标、血清白蛋白及24h尿蛋白定量的变化，评估临床疗效，并记录不良反应发生情况。结果治疗前，两组血清尿素氮、24h尿蛋白定量、血肌酐及白蛋白水平比较，差异均无统计学意义（P>0.05）；治疗后，两组血清尿素氮、24h尿蛋白定量、血肌酐水平均较治疗前显著降低（P<0.05），白蛋白水平均较治疗前显著升高（P<0.05），且环磷酰胺组血清尿素氮、24h尿蛋白定量、血肌酐水平均低于单激素组（P<0.05），白蛋白水平高于单激素组（P<0.05）。环磷酰胺组治疗总有效率（94.29%）显著高于单激素组（74.29%）（P<0.05）。两组不良反应总发生率比较，差异无统计学意义（P>0.05）。结论糖皮质激素治疗基础上，联用环磷酰胺治疗，可进一步提升患者肾功能指标恢复效果，促进血肌酐、24h尿蛋白定量等指标下降，可有效提升肾病综合征治疗效果，安全性较高。